FDA одобри нова генната терапия за сърповидно-клетъчна анемия при деца над две години
Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) одобри разширеното приложение на генната терапия на Vertex Pharmaceuticals при деца на възраст от две години с наследствени кръвни заболявания, включително сърповидно-клетъчна анемия, като това е първото подобно лечение, одобрено за тази възрастова група, предаде Ройтерс.
Американската агенция по храните и лекарствата одобри разширената употреба на Vertex Pharmaceuticals
(VRTX.O), отваря нов раздел генна терапия при деца на възраст от две години с наследствени кръвни заболявания, включително сърповидно-клетъчна анемия, първото подобно лечение, одобрено за тази възрастова група.Casgevy, еднократно лечение, направено от собствени кръвни стволови клетки на пациента, е било одобрено преди това за пациенти на 12 и повече години със сърповидно-клетъчна анемия или зависима от трансфузия бета-таласемия.
