Спряха проучване поради смърт на пациент
Швейцарската фармацевтична компания „Новартис“ временно спря осем клинични проучвания на експериментална клетъчна терапия за автоимунни и неврологични заболявания, след като трима пациенти са починали, съобщи Wall Street Journal.
Терапията, наречена rap-cel, е вид CAR-T клетъчна терапия. При нея имунни клетки на пациента се вземат от организма, променят се в лаборатория, така че да разпознават и унищожават определени неправилно функциониращи клетки, а след това се връщат. „Новартис“ изследва rap-cel при лупус, множествена склероза и други автоимунни заболявания. Проучванията на rap-cel при пациенти с рак продължават.
Инцидентът хвърля сянка върху един от най-обещаващите сектори в съвременната биотехнология, но същевременно напомня за тънката граница между революционния медицински пробив и непредвидените рискове за човешкия живот.
Основната хипотеза за фаталния изход при тримата пациенти обаче е свързана с най-голямото опасение при този тип лечения – тежка имунна реакция, известна като синдром на цитокинова буря. Това е състояние на системно прекомерно възпаление, което може бързо да доведе до остра органна недостатъчност.
Решението на Novartis за временно спиране засяга изключително проучванията, насочени към автоимунния спектър. Важно е да се отбележи, че клиничните изпитвания на „rap-cel“ за онкологични пациенти продължават без промяна, тъй като там профилът на риск и полза се оценява по различен начин от регулаторите.
Случаят обаче предизвика незабавна вълна от предпазливост в цялата индустрия. Американската компания Bristol Myers Squibb реагира светкавично, като също спря временно изпитванията на своя сходен CAR-T продукт „zola-cel“ за автоимунни заболявания. Макар при техните пациенти да са наблюдавани само преходни и обратими възпалителни реакции, компанията реши да преразгледа протоколите за безопасност в синхрон с пазарната ситуация.
Спирането на клиничните изпитвания е стандартна процедура в медицината, когато възникне сериозен сигнал за безопасност. През следващите месеци Novartis ще работи в тясно сътрудничество с независими експертни съвети и глобалните регулаторни органи, за да анализира подробно медицинската история на починалите пациенти.
Въпреки сериозния удар, учените остават оптимисти, че CAR-T технологиите имат бъдеще извън онкологията. Ключът към възобновяването на проучванията ще бъде разработването на по-строги критерии за подбор на пациентите, оптимизиране на дозите и въвеждането на по-ефективни антидоти или механизми за контрол на имунния отговор в реално време.
–––––––––––––––––По публикацията работи П. Панайотова
