FDA одобри нов медикамент, за лечение на деца с ахондроплазия
Американския лекарствен регулатор (FDA) одобри нов медикамент Yuviwel, предназначен за лечение на деца с ахондроплазия — най-честата форма на генетичен нанизъм.
Това е много значимо, защото ахондроплазията засяга приблизително 1 на всеки 15 000–40 000 новородени (между едно до три деца годишно у нас), а досега възможностите за лечение бяха много ограничени.
В клинично проучване с деца на възраст 2–11 години лекарството показва значително ускоряване на растежа спрямо плацебо.
Предимство: инжектира се веднъж седмично, докато досегашните лечения изискваха ежедневни инжекции.
Около 20% от пациентите не реагират добре на старото лечение, така че новата терапия дава и важна алтернатива.
Ахондроплазията представлява рядко генетично заболяване, което причинява нарушение на растежа на костите и е най-честата причина за нанизъм (изоставане в растежа). Болните се отличават с необичайно голяма глава (макроцефалия) с изпъкнало челото и недоразвитие на средната част на лицето, силно изразена лумбална лордоза, ограничена екстензия (разгъване) в лакътната става, изкривяване на коленете навън (О-образни крака) и пръсти на ръцете с приблизително еднаква дължина. Ахондроплазията е автозомно-доминантно заболяване – болният трябва да е унаследил само едно променено копие (мутация) на гена от единия родител, за да е засегнат от заболяването. Промененият ген доминира над нормалния ген. Болестта се появява при едно на всеки 15 000 до едно на всеки 40 000 живородени бебета.
Предстои Европейската агенция за лекарствата да вземе решение дали да го препоръча за регистрация и в Европа.
