ЕМА с условно разрешение за първата клетъчна генна терапия за мултиплен миелом

Комитетът за лекарства в хуманната медицина (CHMP) на EMA препоръча да се издаде условно разрешение за пускане на пазара на Abecma (idecabtagene vicleucel) за лечение на възрастни пациенти с рецидивирал и рефрактерен множествен миелом. Това съобщи пресслужбата на европейския лекарствен регулатор.

Пациентите трябва да са получили поне три познати терапии, включително имуномодулиращ агент, протеазомен инхибитор и анти-CD38 антитяло, и да не са получили подобрение, се казва в препоръките на ЕМА.

Abecma е генна терапия, положителното становище на CHMP се основава на оценка от Комитета за усъвършенствани терапии (CAT) на EMA.

Abecma е генетично модифициран автоложен химерен антигенен рецептор (CAR) – Т-клетъчна терапия и първата клетъчна генна терапия за лечение на възрастни пациенти с множествен миелом. Всяка доза Abecma се създава чрез събиране на собствени Т-клетки на пациента и генното им модифициране. Така в тях се включва нов ген, който помага на организма да таргетира и убие клетките на миелома. След това тези модифицирани имунни клетки се вливат обратно в кръвта на пациента.

Създаването на новата генна терапия стана възможно благодарение на подкрепата чрез схемата на PRIority MEdicines (PRIME) на EMA. Този инструмент осигурява ранна и засилена научна и регулаторна подкрепа за лекарства, които имат особен потенциал да отговорят на незадоволените медицински нужди на пациентите.

Основното проучване, на което се основава препоръката за условно разрешение за пускане на пазара, е фаза 2, многоцентрово, отворено клинично изпитване с едно рамо. Проучването изследва ефикасността и безопасността на Abecma при 140 възрастни пациенти с рецидивирал или рефрактерен множествен миелом, които са получили поне три предходни терапии, включително имуномодулиращ агент, протеазомен инхибитор и анти-CD38 антитяло и които не реагират на последния режим на лечение.

Близо 67% от пациентите, включени в проучването, са отговорили на лечението и са поддържали ремисия средно за около 11 месеца. Също така 30% са показали пълен терапевтичен отговор, т.е. след лечението при тях са изчезнали симптомите на раковото заболяване.

Експертите предупреждават, че основните опасения за нежелание реакции, свързани с приложението на Abecma, се свързват със синдрома на освобождаване на цитокини (CRS) – (състояние, протичащо с висока температура, повръщане, задух, главоболие и хипотония), неврологична токсичност, цитопении и инфекции, които могат да бъдат животозастрашаващи.

Тъй като Abecma е лекарствен продукт за модерна терапия (ATMP), той е оценен от три експертни структури в рамките на EMA – Комитета за усъвършенствани терапии (CAT), Eкспертната комисия за клетъчни и генно базирани лекарства и Комитета на EMA за хуманни лекарства (CHMP). Становището на европейския лекарствен регулатор ще бъде изпратено до Европейската комисия за приемане на решение относно разрешение за търговия в целия ЕС.

Мултипленият миелом е второто по честота злокачествено заболяване на кръвта след левкемията, средната честота е 4 нови случая на 100 000 души население годишно.